Patisiran | |
(3'-5 ') G- U -AA- C - C -AAGAG- U -A- U - U - C - C -A- U -dT-dT (5'-3') dT-dT-CA - U- UGGUUCUCA- U- AAGGUA |
|
Identifikation | |
---|---|
N o CAS | |
Kemiske egenskaber | |
Brute formel |
C 412 H 480 N 148 O 290 P 40 [isomerer] |
Molar masse | 13,383,9877 ± 0,4799 g / mol C 36,97%, H 3,61%, N 15,49%, O 34,67%, P 9,26%, |
Enheder af SI og STP, medmindre andet er angivet. | |
Den patisiran er et lægemiddel til behandling af patienter med arvelig amyloidose transthyretin (hATTR). Det er baseret på en interfererende lille ribonukleinsyre (pRNA) og er den første repræsentant for denne klasse af stoffer, der modtager markedsføringstilladelse (FDA i august 2018).
Det binder specifikt til en messenger-RNA- sekvens, der er ansvarlig for produktionen af en unormal form for transthyretin og forhindrer således dets ekspression. Dette skyldes, at det på grund af en naturlig proces kaldet RNA-interferens (iRNA) forårsager nedbrydning af messenger-RNA i leveren, hvilket fører til en reduktion i niveauet af transthyretin i blodet og et fald i amyloidaflejringer. I væv.
Det forbedrer symptomerne, især neurologiske, af sygdommen. Det tillader regression af venstre ventrikulær hypertrofi og forbedrer hæmodynamiske parametre.
De mest almindelige bivirkninger er infusionsrelaterede reaktioner, som forekommer i en ud af fem tilfælde, og perifert ødem .
Patisiran blev udviklet af firmaet Alnylam i form af lipidnanopartikler til intravenøs injektion og markedsført under navnet Onpattro. De anslåede behandlingsomkostninger er $ 345.000-450.000 om året.
Andre behandlinger for transthyretinamyloidose: