Aducanumab | |
Handelsnavne | Aduhelm |
---|---|
Identifikation | |
DCI | 9838 |
Synonymer |
BIIB037 |
N o CAS | |
DrugBank | 12274 |
PubChem | 254741503 |
Aducanumab | |
Identifikation | |
---|---|
DCI | 9838 |
N o CAS | |
DrugBank | 12274 |
Aducanumab er et humant monoklonalt antistof godkendt i USA til behandling af Alzheimers sygdom i juni 2021 efter en ternet række kliniske forsøg. Dette lægemiddel, der markedsføres af Biogen Inc. under navnet Aduhelm, og som kan blive det næst mest rentable lægemiddel, reducerer amyloidplaques i hjernen, men der er intet bevis for, at det forbedrer kognitive evner hos patienter. Virksomheden skal bevise inden 2030, at stoffet kan forbedre kognition, ellers trækkes det tilbage.
Aducanumab blev udviklet af Biogen Inc. fra Neurimmunes lægemiddelkandidat , hvis patent de købte. Antistoffet retter sig mod aggregerede former for β-amyloid til stede i hjernen hos mennesker med Alzheimers sygdom i håb om at reducere deres ophobning. De foreløbige resultater af den anden fase I- undersøgelse af lægemidlet blev offentliggjort i marts 2015. En fase I b-undersøgelse blev offentliggjort i august 2016 på basis af en "månedlig intravenøs infusion" af aducanumab med hjerneskanninger for at måle amyloidplaques. . De fase III kliniske forsøg fandt sted i september 2016, men blev stoppet i marts 2019, efter "en analyse af en uafhængig gruppe, der viste, at det var usandsynligt, at forsøgene" møde deres primære endpoint "". Foreløbige data fra to fase III- studier antyder, at de ikke ville opfylde det primære endepunkt.
Den 22. oktober 2019 meddelte Biogen, at det ville genstarte FDA- godkendelsesprocessen for aducanumab , hvilket indikerer, at en ny analyse af et større datasæt viser, at lægemidlet reducerer klinisk tilbagegang hos patienter med Alzheimers sygdom i tidligt stadium, når der gives højere doser. Genanalyse af data fra afbrydelsen af forsøget ville faktisk have vist, at patienter, der fik en høj dosis, havde en reduktion på 23% i deres tilbagegangshastighed.
I 2020 godkender FDA et nyt klinisk forsøg. Den 4. november 2020 meddeles det, at behandlingen modtager en god modtagelse fra FDA, som giver mulighed for at håbe på godkendelse og markedsføring i marts 2021. Imidlertid afgiver et rådgivende udvalg af eksperter en ugunstig udtalelse den 6. november. Efter tvivl om relevansen af resultaterne af kliniske studier anerkendes det endelig i USA, at patienter, der fik den højeste dosis Aducanumab, oplever en statistisk signifikant klinisk forbedring ifølge EMERGE-undersøgelsen og det modsatte af ENGAGE undersøgelse.
I modsætning til anbefalinger fra FDA's eksterne rådgivende panel om at afvise lægemidlet blev produktet godkendt af FDA den7. juni 2021i slutningen af en accelereret procedure, men med den betingelse, at Biogen er 9 år for at gennemføre et "post-marketing" forsøg, der bekræfter, at lægemidlet kan forbedre kognitionen.
Imidlertid mener mange forskere, at der ikke er nok bevis for, at aducanumab er en effektiv behandling for sygdommen. Nogle observatører mener, at denne godkendelse kunne "[åbne] døren for lægemiddelfirmaer, der ønsker at bruge det hurtige godkendelsesprogram som en måde at bringe lægemidler på markedet baseret på ekstremt lav kvalitet . Biogens børsnotering steg samme dag.
Aducanumab fjerner klumper i hjernen af et protein kaldet amyloid -β. Ifølge en teori kaldet " amyloidhypotesen " er de ansvarlige for Alzheimers sygdom. Men det er muligt, at disse plaques er en markør for sygdommen og ikke dens årsag. Beviserne for en sammenhæng mellem reducerede plak niveauer og forbedret kognition er meget svag, så det er usikkert, om aducanumab reducerer kognitive symptomer på sygdommen. Aducanumab har signifikante bivirkninger: 40% af patienterne, der blev behandlet i de to fase III-forsøg, udviklede hævelse i hjernen.
Behandlingen koster cirka $ 56.000 pr. År pr. Person. Seniorer i Amerika, der er ramt af denne behandling, er berettigede til Medicare og vil sandsynligvis blive dækket.
Den Institut for Klinisk og Economic Review (i) , en uafhængig organisation, der vurderer værdien af medicinske behandlinger, foreslog en række årlige pris langt lavere end den annoncerede pris mellem 8300 $ og 23 000 $ , uden at tage hensyn til omkostningerne ved yderligere nødvendige tests for at reducere risikoen for hævelse og blødning i hjernen.
Hvis 5% af de 6 millioner Alzheimers-patienter i USA modtog det, ville det blive det næstmest rentable lægemiddel med en brutto på 17 milliarder dollars om året.
Den komplette sekvens af dette protein kan findes på KEGG = D10541.