Den nusinersen , solgt under navnet Spinraza, er et stof, der anvendes til behandling af spinal muskulær atrofi 5q forbundet med en deletion eller mutation af SMN1 genet af kromosom 5 . Det er et antisense-oligonukleotid, der binder til præ-messenger-RNA'et i SMN2-genet. Det vil muliggøre en stigning i produktionen af SMN-proteinet (motorisk neuronoverlevelsesprotein). Dette gør det muligt at kompensere for manglen på SMN-protein hos berørte patienter (protein, der normalt produceres i store mængder af SMN1-genet)
Lægemidlet gives ved intratekal injektion direkte i centralnervesystemet (hvor motorneuroner er placeret).
I kliniske forsøg stoppede lægemidlet sygdommens progression. Hos ca. 60% af spædbørn med spinal muskelatrofi type 1 forbedrede lægemidlet også signifikant motorisk funktion direkte i centralnervesystemet .
Tilfælde af hydrocephalus- kommunikation, der ikke er relateret til meningitis eller blødning, er rapporteret hos patienter, inklusive børn behandlet med dette molekyle.
I nogle tilfælde af kommunikation med hydrocephalus har det været nødvendigt at implantere en ventrikuloperitoneal shunt (DVP).